Yurak kasalliklari: biz hal qilmayotgan muammo
Sizni hayratda qoldirishi mumkin bo‘lgan bir narsani aytib beray: yurak kasalligi dunyoda o‘limning birinchi sababi bo‘lib qolmoqda va buning eng katta sabablaridan biri — ko‘pchimiz eshitgan, ammo boshqarishda qiyinchilikka duch keladigan narsa — xolesterinning yuqori darajasi.
Yillar davomida shifokorlar LDL xolesterinni (arteriyalarni tiqib qo‘yadigan “yomon” tur) pasaytirish uchun statinlar va boshqa dorilarni buyurib kelishdi. Lekin shu narsa bor — bu dorilar hamma uchun ham samarali emas. Ba’zilar qo‘pol yon ta’sirlarga duch keladi. Boshqalar esa, dorilarni qanchalik muntazam qabul qilishlaridan qat’i nazar, xolesterin darajasini yetarlicha pasaytirolmaydilar.
Shu sababli, ushbu muamoni uning genetik ildiziga qadar hal qilish uchun CRISPR gen muharrirlash texnologiyasidan foydalanadigan yangi klinik sinov haqida eshitganimda, chinakam hayajonlandim. So‘nggi natijalar? Ular haqiqatan ham katta umidlarni oqladi.
Bir marta davolanish, bir yil, xolesterinning yarmi
Klivlend Klinika CTX310 deb nomlanuvchi CRISPR asosidagi terapiyani sinovdan o‘tkazish bo‘yicha 1-bosqich sinovining kuzatuv ma’lumotlarini e’lon qildi. Ochig’i, raqamlar juda ajoyib.
Qaltis lipid buzilishiga duch kelgan o‘n besh bemor ushbu tajribaviy davolaning bitta infuziyasini oldi. Keyingi o‘n ikki oy davomida tadqiqotchular ularning xolesterin va triglitserid darajalarini kuzatib bordilar.
Natijalar? Eng yuqori dozani olgan ishtirokchilarda LDL xolesterin o‘rtacha 52,5% ga, triglitseridlar esa 47,8% ga pasaydi. Bu vaqtinchalik tushishlar emas edi. Pasayish butun yil davomida barqaror saqlanib qoldi.
Jiddiy yon ta’sirlar qayd etilmadi. Bu mutlaqo yangi davolash yondashuvi haqida gap ketganda, juda katta ahamiyatga ega.
Bu aslida qanday ishlaydi?
Siz buni so‘raganingizdan xursandman, chunki bu qiziqarli qism.
CTX310 jigaridagi ANGPTL3 deb nomlanuvchi aniq bir genga yo‘naltirilgan. Ushbu gen qonda aylanadigan yog’larni tartibga solishda asosiy rol o‘ynaydi. CRISPR terapiyasi bu genni asosan “o‘chirish” orqali organizmning ko‘proq xolesterin va triglitseridlarni tozalashiga yordam beradi.
Buni organizmning yo‘riqnoma kitobidagi xatoni tuzatish deb tasavvur qiling. Siz hujayralaringiz tug’ilgan kitobni o‘zgartira olmaysiz, ammo CRISPR olimlarga aniq o‘rinlarga aniq tuzatishlar kiritish imkonini beradi.
Davolanish bitta infuziya ko‘rinishida o‘tkaziladi, bu esa haqiqatan ham o‘ylab ko‘rsangiz, hayratlanarli. Klinikaga bir marta tashrif va yillar davomida yaxshilangan yurak salomatligi ko‘rsatkichlari? Bu hozirgi kunda ko‘pchilik suyanadigan kundalik dorilar rejimiga nisbatan katta o‘zgarish bo‘lardi.