En glemt krefttype får kanskje endelig en ny behandling

Noe overraskende først: Det finnes en type leverkreft som rammer barn og unge voksne, og denne kreften har blitt neglisjert mens andre kreftbehandlinger har tatt store steg framover.

Jeg snakker om fibrolamellært karsinom. Det er sjeldent — bare omtrent to prosent av alle leverkrefttilfeller. Men la deg ikke lure av den lille prosentandelen. For de unge menneskene som rammes, er konsekvensene forferdelige. Det finnes ingen kur, og ofte har kreften allerede spredt seg før den oppdages.

Hva er problemet?

Her kommer det frustrerende: Moderne immunterapi — behandlinger som får kroppens eget immunsystem til å bekjempe kreft — har vært revolusjonerende for mange krefttyper. Men fibrolamellært karsinom har nektet å respondere. Ingen har forstått hvorfor.

Forskere ved Cornell og University of Washington har nå publisert en studie som endelig gir svar. Det de fant er fascinerende.

Kreften bygger tykke, fiberaktige bånd inne i svulsten — derav navnet «fibrolamellær». Disse båndene er ikke dødt vev. De er aktive og hjelper kreften med å overleve.

Svulstene sender ut signaler som fanger T-cellene — immuncellene som normalt angriper kreft — og holder dem fast i disse fiberområdene. I stedet for å trenge inn i svulsten og angripe, blir T-cellene omdirigert og sittende fast. Det er som om kreften setter opp en sikkerheitsbarriere som holder immunsystemets soldater borte fra kampen.

Dette fenomenet kalles T-celle-eksklusjon, og det er en viktig grunn til at immunterapi ikke har virket for disse pasientene.

Gode nyheter: Det finnes allerede et legemiddel

Her blir det virkelig interessant. Forskerteamet oppdaget at AMD3100 — et legemiddel som allerede er godkjent av FDA for en annen tilstand — kan bryte denne innfangingsprosessen. Det åpner barrieren og lar T-cellene nå kreftcellene.

I laboratorieforsøk med faktisk pasientvev klarte AMD3100 å geleide T-cellene tilbake til sentrum av svulstene. Og da de kombinerte det med eksisterende immunterapi, ble resultatene enda bedre — betydelig mer T-celleaktivering og kreftcelle-død.

«Dette viser oss at T-celle-eksklusjon er et viktig fenomen å angripe ved fibrolamellært karsinom,» sa professor Praveen Sethupathy, en av studiets seniorforfattere.

Hvorfor dette betyr noe

Tenk på hva dette betyr for pasienter og familiene deres. Vi snakker ikke bare om å forlenge livet med noen måneder. Vi snakker om å gi unge mennesker — som burde ha hele livet foran seg — en reell sjanse.

Og her er en annen grunn til forsiktig optimisme: Siden AMD3100 allerede er FDA-godkjent for en annen tilstand, har vi hoppet over noen av de største hindrene i legemiddelutviklingen. Sikkerhetsprofilen er kjent. Leger vet allerede hvordan det brukes. Det kan potensielt framskynde behandlingen til pasientene som trenger den.

Et steg framover i forståelsen

Det som er like spennende, er hva denne forskningen lærer oss om kreften i seg selv. Teamet brukte en svært avansert teknikk kalt enkeltkjernet transkriptomikk for å undersøke enkelte celler i svulstene. Det ga dem et helt nytt bilde av svulstmiljøet — som å kunne se hvert instrument i et orkester og forstå hvordan alle spiller sammen.

Denne dype forståelsen hjelper ikke bare med fibrolamellært karsinom. Den utvider kunnskapen vår om hvordan kreft unngår immunsystemet, noe som kan være nyttig for andre vanskelige krefttyper også.

Veien videre

Ærlig talt — dette er ikke en kur ennå. Forskningen er i tidlige stadier, og det er mye arbeid som gjenstår. Men for et fellesskap av pasienter og familier som har følt seg glemt, representerer dette noe kraftig: en mulig vei framover der det ikke var noen før.

Noen ganger i vitenskapen er de største gjennombruddene ikke nye legemidler — det er ny forståelse. Og denne studien gir oss begge deler.