Göz Tedavisinde Devrim Mi? Gen Terapisiyle Yaşlanmayı Geri Sarma Deneyi

Aşağıdakini okurken gözlerine inan: bilim insanları insan hücrelerinde yaşlanmayı geri sarmaya çalışıyor. Evet, gerçekten.

İki kere okuman gerektiğini biliyorum, ben de öyle yaptım.

Glokom Sorunu

Konuyu anlamak için önce problemi koyalım masaya. Glokom hastası olan ya da yakını olan biliyordur: mevcut tedaviler sadece kalan görme kapasitesini korumaya yarıyor. Kaybedilen görme bir daha geri gelmiyor.

Optik sinir—gözden beyine tüm görsel bilgiyi taşıyan hayati kablo—yenilenmiyor. Bir kere hasar gördü mü, o hasar kalıcı.

Dünya genelinde milyonlarca insan için bu, geri dönüşü olmayan bir körlük yolculuğu anlamına geliyor. Sadece yönetim, sadece idare etmek.

Peki ya bunu değiştirebilseydik?

Gen Terapisi Girişimi

Life Biosciences devreye giriyor. Boston merkezli bu biyoteknoloji şirketi haziran ayının dokuzunda tarih yazdı. ER-100 adlı gen terapisini glokom hastası bir insana enjekte ettiler.

Bu sıradan bir iğne değildi. Dünyada optik sinir hasarını tedavi etmeye yönelik tasarlanmış ilk gen terapisiydi. Hücrelerinize "Gençken nasıldınız? Tekrar öyle olun" diyen bir tedavi.

Tedavi üç spesifik gene odaklanıyor: OCT4, SOX2 ve KLF4. Bilim insanları kısaltmaları seviyor, değil mi?

Bu genler hücresel zaman yolcuları gibi. Aktifleştirildiklerinde yetişkin hücreleri kök hücreler gibi davranmaya programlayabiliyorlar. Hücrelere sıfırdan başlama şansı tanıyorlar.

İşin en heyecan verici kısmı: bu çalışma Harvard'dan David Sinclair'in araştırmalarına dayanıyor. 2020'deki ekibi Nature'da yayımlanan çalışmasında, fare hücrelerinde yaşlanmayı kısmen tersine çevirmeyi başarmışlardı. Fareler görme fonksiyonlarının bir kısmını geri kazandı, hücreler daha genç göründü.

Ama tabii ki her zaman bir "ama" var...

Kanser Riski

Bu genlerin hücreleri kök hücreler gibi programlayabildiğini söylemiştim. Kök hücreler harika çünkü her şey olabilirler. Ama bu aynı zamanda onları tehlikeli kılan şey. Programlama çok ileri gider ya da çok uzun sürerse, bu hücreler kontrolsüz bölünmeye başlayabilir—yani kanser.

Araştırmacılar bunu zor yoldan öğrendi. Farelerdeki erken denemelerde bu genlerle dikkatli olunmazsa tümörlerin oluştuğu görüldü. Sinclair'in ekibi kurnazca bir hamle yaptı: riskli genlerden birini çıkardılar ve virüs kullanan bir dağıtım sistemi geliştirdiler. Böylece tedavi tüm vücuda değil, doğrudan hedef hücrelere ulaştı.

Bu arada, göz bu araştırma için mükemmel bir test alanı. Yaşam kalitesi açısından elbette önemli—ama bir şey ters giderse ölüm riski yok. Kalp veya karaciğerde denemeye kıyasla çok daha düşük risk. İlk insan denemesi için biçilmiş kaftan.

Bu Ne Anlama Geliyor

Şunu netleştirelim: çok erken aydayız. Bu Faz 1 çalışması, yani asıl amaç tedavinin insanlar için güvenli olup olmadığını anlamak. Gerçekten işe yarayıp yaramadığını bilmemize yıllar var.

Ama beni heyecanlandıran şey şu: araştırmacılar hastalık ilerlemesini yavaşlatmaya çalışmıyorlar. Gerçek bir tersine çevirme peşindeler. Bu başarılırsa, hastaların kaybettiği görmeyi geri kazanmasından bahsediyoruz. Bir durumu yönetmek değil, saati geri almak.

Daha büyük resme bakarsak: gözde işe yaradığı kanıtlanırsa, başka yerlerde de denenmemesi için ne var? Diğer dokularda, diğer organlarda yaşlanmayı tersine çevirebilir miyiz?

En azından hayalleri bu yönde.

Düşüncelerim

Bilim insanlarının bu şekilde düşünmesinden hoşlanıyorum. Uzun zamandır tıp, yaşa bağlı gerilemeyi "yönetmeye" odaklandı. Kabul et, uyum sağla, birlikte yaşa.

Peki neden hücrelerimizin bir son kullanma tarihi olduğunu kabul edelim? Vücutlarımızın kaçınılmaz şekilde yıpranacağını neden kabullenelim?

Risk var mı? Kesinlikle. Kanser bir şaka değil ve hücresel davranışı yeniden programlama içeren her tedavi aşırı dikkatle ele alınmalı. Ama güvenli oynayarak ilerleme kaydedemeyiz. Mümkün olanın sınırlarını dikkatle, düşünceli bir şekilde test ederek ilerleriz.

Bu denemeyi yakından takip edeceğim. Glokomla yaşıyorsan ya da seven biri varsa, umarım bu sana bir nebze umut verir. Araştırmacıların kendisi en iyi özeti yapmış: epigenetik bilgiyi—hücrelerine ne yapacaklarını söyleyen yazılımı—geri yükleyerek insan hastalığını tedavi edip edemeyeceklerini test ediyorlar.

Bu artık bilim kurgu değil. Şu anda gerçekleşen bilim.

Kaynak: Popular Mechanics