Problém srdečních onemocnění, který neřešíme
Řeknu vám něco, co vás možná překvapí: srdeční onemocnění zůstává na světě hlavní příčinou úmrtí a jedním z největších viníků je něco, o čem jsme sice všichni slyšeli, ale s čím se stále potýkáme – vysoký cholesterol.
Lékaři po léta předepisovali statiny a další léky, které mají pomoci snížit LDL cholesterol (tzv. „špatný“ cholesterol, který ucpává tepny). Jenže věc má háček – ne každý na tyto léky dobře reaguje. Někteří lidé trpí nepříjemnými vedlejšími účinky. Jiným se hladina cholesterolu nedaří snížit dostatečně, ať pilky berou s jakoukoli pravidelností.
Když jsem tedy uslyšel o nové klinické studii, která využívá technologii CRISPR pro úpravu genů a řeší tento problém přímo u jeho genetické příčiny, upřímně mě to nadchlo. A nejnovější výsledky? Skutečně odpovídají očekáváním.
Jedna terapie, jeden rok, poloviční cholesterol
Klinika Cleveland Clinic právě zveřejnila data z follow-up fáze I. studie testující CRISPR-based terapii nazvanou CTX310. A upřímně řečeno, čísla jsou docela pozoruhodné.
Patnáct pacientů s odolnými poruchami lipidů obdrželo jednu infuzi této experimentální terapie. Během následujících dvanácti měsíců výzkumníci sledovali jejich hladiny cholesterolu a triglyceridů.
Výsledky? Účastníci, kteří dostali nejvyšší dávku, zaznamenali v průměru 52,5% pokles LDL cholesterolu a jejich triglyceridy klesly o 47,8%. Nešlo ani o dočasné výkyvy. Poklesy zůstaly stabilní po celý rok.
Nebyly hlášeny žádné vážné vedlejší účinky. To je obrovský úspěch, když mluvíme o zcela novém přístupu k léčbě.
Jak to vlastně funguje?
Jsem rád, že jste se zeptali, protože to je ta skvělá část.
CTX310 je navržen tak, aby cílil na specifický gen ve vašich játrech nazvaný ANGPTL3. Tento gen hraje klíčovou roli v tom, jak vaše tělo reguluje tuky obíhající v krvi. Tím, že tato CRISPR terapie v podstatě „vypne“ tento gen, pomáhá vašemu tělu odstranit více cholesterolu a triglyceridů.
Představte si to jako opravu překlepu v instrukční příručce vašeho těla. Nemůžete změnit knihu, se kterou vaše buňky přišly na svět, ale CRISPR umožňuje vědcům provádět přesné opravy v konkrétních pasážích.
Terapie se podává jako jednorázová infuze, což je upřímně řečeno docela ohromující, když se nad tím zamyslíte. Jedna návštěva kliniky a potenciálně roky zlepšených ukazatelů srdečního zdraví? To by byl obrovský posun oproti denní rutiny s pilulkami, na kterou se mnoho lidí dnes spoléhá.
Co to zatím znamená (a co ne)
Než začneme být příliš nadšení, pojďme trochu zabrzdit. Šlo o malou studii – zúčastnilo se jí pouze 15 lidí. Výsledky jsou neuvěřitelně slibné, ale věda se pohybuje pomalu, a to z dobrého důvodu. Potřebujeme větší studie, abychom tyto zjištění potvrdili a zachytili případné vzácné vedlejší účinky, které by se v malé skupině nemusely projevit.
Výzkumný tým už plánuje patnáctiletý follow-up program pro sledování dlouhodobé bezpečnosti, což je přesně ten opatrný přístup, který bychom měli u genových terapií vyžadovat.
Výzkumníci také upozorňují, že pacienti v této studii měli genetické poruchy lipidů, které špatně reagovaly na existující léky. Zatím není jasné, jak by se tyto výsled