Hozirgi vaqtda saraton davolashning katta muammosi

Sizga bir manzara chizib beraman. Saraton kasalligiga yo'liqdingiz va CAR-T deb ataladigan davolash usuli haqida eshitdingiz. Bu sizning hayotingizni saqlab qolishi mumkin. Juda yaxshi tuyuladi, to'g'rimi?

Lekin bir muammo bor: bu davolash juda murakkab jarayondir. Shifokrlar avval sizning immunitet hujayralaringizni olib, maxsus laboratoriyaga jo'natadi. U yerda ularni genetik tarzda o'zgartirib, saraton hujayralarini taniydigan qilib tayyorlaydi. So'ng yana sizga qaytaradi va oxirgi marta quyiladi. Bu jarayon haftalab davom etadi — haftalar davomida sizning saratoningiz esa o'sha paytda ham o'sib turadi.

Narxi-chi? 400 mingdan 500 ming dollargacha. Ha, shunday.

Yana bir narsa — davolashdan oldin kuchli kimyoterapiya ham o'tishingiz kerak bo'lishi mumkin. Bu sizning suyak ilig'ingizdagi joyni yangi "kuchaytirilgan" hujayralar uchun bo'shatishga qaratilgan. Bu jarayon og'ir bo'lishi mumkin, ayniqsa keksalar yoki saraton bilan kurashib charchagan odamlar uchun.

Tadqiqotchilar buni "globallashgan yetishmaslik muammosi" deb atashadi. Bu davolashga muhtoj odamlar uni yoki moliyaviy jihatdan qo'llab bo'lmaydi, yoki yetarlicha tez yetib bora olmaydi.

Orzuning: Hujayralarni To'g'ridan-to'g'ri Tana Ichida O'zgartirish

Endi esa qiziqarli qismga o'tamiz. UCSF universitetidagi olimlar guruhi ilm-fikrga o'xshash bir narsa ustida ishlayapti: immunitet hujayralarini tanangiz ichida bitta in'ektsiya bilan qayta dasturlashtirish.

Bir daqiqa o'ylab ko'ring. Hujayralarni olib, laboratoriyada ishlov berib, qayta quyish o'rniga — shifokrlar sizga oddiy in'ektsiya qiladi va T-hujayralaringiz qon aylanishida yurgan holda o'zgartiriladi. Haftalab kutish yo'q. Maxsus qurilmalar yo'q. Suyak ilig'ini vayron qiladigan kimyoterapiya yo'q.

Aynan shuni tadqiqotchilar yaratishga intilayapti — va natijalar haqiqatan ham hayratlanarli.

Ular Buni Qanday Qilishdi

Dr. Justin Eyquem boshchiligidagi jamoa ikkita turli zarrachadan foydalangan tizimni ishlab chiqdi. Bular kichik molekulyar jamoa kabi birgalikda ishlaydi.

Birinchi zarracha CRISPR gen tahrirlash asboblarini olib keladi. CRISPR'ni molekulyar qaychi sifatida tasavvur qiling — u DNK'ni kesib, o'zgartirishi mumkin. Lekin muhim jihati: bu zarrachaning sirti antikorlar bilan qoplangan bo'lib, ular faqat T-hujayralarda uchraydigan CD3 oqsilini taniydi. Bu zarrachaga faqat T-hujayralar uchun ishlaydigan GPS o'rnatganga o'xshaydi — u boshqa hujayralarni xohlamay o'zgartirib yubormaydi.

Ikkinchi zarracha saraton bilan kurashadigan mashinaning rejasini yetkazadi. Bu ko'rsatmalar T-hujayraning genomida aniq bir joyga — T-hujayralarda tabiiy ravishda "yoqilgan" bo'lgan joyga kiritiladi. Ya'ni yangi saraton jangovar genlar faqat to'g'ri hujayralarda faollashadi.

Bu mo'ljalga qaratilgan yondashuv aslida yaxshiroq ishladi — an'anaviy usulga nisbatan, ya'ni DNK'ni tasodifiy joyga kiritish usuliga (hozirgi CAR-T terapiyalar shunday qiladi).

Genetik ko'rsatmalarni to'g'ri joyga kiritish biz o'ylagandan muhimroq ekan.

Olimlarni hayratga solgan natijalar

Tadqiqotchilar bu ikki zarrachali tizimni inson immunitet tizimi o'rnatilgan sichqonlarda sinab ko'rishdi. Oddiy qilib aytganda — bu sichqonlarning immunitet tizimi insonnikiga almashtirilgan, shunda davolash odamlarda qanday ishlashi mumkinligini ko'rish mumkin.

Agrressiv leykemiya, ko'p miqdoriyel mieloma va hatto qattiq shishga qarshi ham davolash natija berdi. Sichqon modellarida bitta in'ektsiya bilan leykemiya ikki hafta ichida yo'qoldi.

Bu… juda katta narsa. Bitta in'ektsiya. Laboratoriyada haftalab ishlov berish yo'q. Hujayralarni bir joydan ikkinchi joyga jo'natish yo'q. Faqat bitta ukol, va saraton yo'q bo'la boshlaydi.

Bu Saratondan Tashqari Ham Muhim

Mana shu narsa menga chuqurroq o'ylashga sabab bo'ldi: bu faqat CAR-T terapiyasi haqida emas. Tirik hujayralar ichida katta DNK bo'laklarini aniq joyga kiritish qobiliyati — ularni dastlab tanadan olmasdan turib — bu texnik yutuq bo'lib, juda katta oqibatlarga olib kelishi mumkin.

Genetik kasalliklar uchun gen terapiyasi, autoimmun kasalliklarni davolash yangi usullari, yuqumli kasalliklarga qarshi davolash… To'lqinlar onkologiyadan juda uzoqqa borishi mumkin.

Dr. Eyquem shunday dedi: "Bu meningcha, haqiqatan ham o'zgartiruvchi bo'lib, ko'p hayotlarni saqlab qoladigan yangi davolash usullari to'lqinining boshlanishi."

Haqiqatni Tan Olish

Endi sizga to'g'riroqini aytmoqchiman: bu tadqiqot hali sichqonlar bosqichida. Sichqonlarda yaxshi ishlagan narsa insonlarda ham shunday ishlashiga kafolat yo'q. Immunitet tizimlari farqli, dozalash boshqacha bo'ladi, va albatta hali o'ylab ko'rmagan muammolar ham bo'lishi mumkin.

Ammo mana bir narsa — bu osmonga oshiq orzu emas. Ilm-fan asosli. Natijalar haqiqatan ta'sirli. Va jamoa bosqichma-bosqich oldinga intilmoqda.

Agar bu usul odamlarga o'tkazila olsa, CAR-T terapiyasini shunchalik qimmat va qiyin qiladigan ko'p narsalarni yo'q qilishi mumkin: ishlab chiqarish murakkabligi, osmonga chiqqan narx va azobli kutish vaqti.

Ma'lum bir qon saratonlarini davolash usulimizni inqilob qilgan soha uchun bu keyingi katta sakrash bo'lishi mumkin. Kuchli davolash usullarini faqat to'g'ri sug'urta yoki to'g'ri vaqtga ega bo'lganlar uchun emas, balki hammaga — har kimga yetkazish.

Bunday kelajak haqida xursand bo'lishga arziydi.

Manba: ScienceDaily