Ново откритие в борбата с Паркинсон: Учени намериха „вратите" на болестта

Представи си крадец, който се промъква през квартала ти, а никой не знае през коя врата влиза. Точно това се случва в мозъците ни при болестта на Паркинсон. За щастие, изследователи от Yale School of Medicine може би най-накрая са открили ключалката.

Екипът е идентифицирал две белтъчини, които действат като „врати" за токсичния белтък, отговорен за Паркинсон. Резултатите са публикувани в Nature Communications и определено си струва да им обърнем внимание.

Какво точно се случва

Мозъкът ни е пълен с неврони — милиарди клетки, които си комуникират непрекъснато. При Паркинсон обаче нещо се обърква с един конкретен белтък: алфа-синуклеинът. Той сгъва погрешно и започва да се слепва на бучки.

Тези бучки са лоша работа. Натрупват се в невроните, най-вече в областта на субстанция нигра — мястото, което контролира движенията ни. Когато повече клетки започнат да умират, се появяват познатите симптоми: тремор, скованост, проблеми с равновесието, забавени движения.

Най-притеснителното е друго: умиращите неврони освобождават тези сгънати погрешно белтъци, които след това се разпространяват към съседните здрави клетки. Сиреч — бавно разпространяваща се инфекция в мозъка. А ние изобщо не разбирахме как токсичният белтък успява да влезе в тези здрави клетки.

Откритието, което променя нещата

Именно това са искали да разберат изследователите от Yale, водени от д-р Стивър Стритматър. Подходът им е бил доста хитър: създали са хиляди различни групи клетки, всяка с различен повърхностен белтък, и после тествали кой от тях ще бъде „хванат" от сгънатия алфа-синуклеин.

От 4 400 кандидата само 16 са показали някакво взаимодействие. Но два от тях наистина се откроили: белтъците mGluR4 и NPDC1. Те не са случайни — срещат се точно в допамин-продуциращите неврони, върху които Паркинсон атакува най-ожесточено.

Когато учените премахнали тези белтъци или ги блокирали, токсичният белтък вече не можел да влезе в клетките. При мишки това означавало, че дори при излагане на сгънатия алфа-синуклеин, животните не развивали характерните белтъчни бучки и не показвали симптоми на Паркинсон.

Защо това ми дава надежда

Следя изследванията за Паркинсон от години и едно нещо винаги ме е впечатлявало: повечето съвременни лечения са по същество заделяне на последиците. Помагат за справяне със симптомите — понякога доста ефективно — но не спират основната болест да напредва. Бягаш след влак, който вече е потеглил.

Това изследване обаче сочи в съвсем различна посока: начин действително да блокираме разпространението на болестта. Ако можем да предотвратим прескачането на сгънатите белтъци от неврон на неврон, бихме могли да забавим или дори спрем напредването ѝ.

Представи си гасенене на горски пожар, вместо просто лечение на дима от вече изгоряла сграда.

Цялата картина

Нека бъдем честни за мащаба на проблема. Почти милион американци живеят с болестта на Паркинсон в момента, а около 90 000 нови случая се диагностицират всяка година. Докато населението ни остарява, тези числа само ще растат. Фондацията за Паркинсон прогнозира значителен ръст през следващите десетилетия.

Това не е рядко заболяване, което ще изчезне от само себе си. Става въпрос за сериозно предизвикателство пред общественото здраве и са ни нужни истински решения — не просто по-добри лекарства за симптомите.

Д-р Стритматър каза го добре: „Как да спрем или забавим умирането на невроните е огромен проблем. Сега е моментът да направим сериозни крачки напред."

Напълно съм съгласен. Намираме се в вълнуващ момент в невронауката, когато най-накрая започваме да разбираме механизмите на тези болести на молекулярно ниво. Това е основата за изграждане на наистина ефективни лечения.

Какво следва

Разбира се, изследванията при мишки не се пренасят автоматично върху хора. Виждали сме безброй обещаващи резултати при гризачи, които не се потвърдиха при хора. Мозъкът е сложен и това, което работи при лабораторна мишка, не винаги работи при сложния човешки мозък с десетилетия излагане на различни фактори.

Но ето какво ме вълнува: вече говорим за ясна мишена. Две конкретни белтъчини, за които знаем, че участват в разпространението на болестта. Това е нещо, върху което изследователите могат наистина да насочат разработката на лекарства.

Възможните подходи включват медикаменти, които блокират тези „врати", генни терапии за намаляване на тяхната експресия или пък антитела, които прихващат сгънатия белтък преди да е стигнал до клетката.

Това изследване ни премества от „не знаем как се разпространява" към „знаем точно кои молекули са замесени". Точно тази конкретност води до пробиви.

За всеки, който живее с болестта на Паркинсон или има близък, засегнат от нея, тези резултати носят искрена надежда. Още не сме стигнали там — дори близо — но за първи път може би сме открили ключа да спрем болестта в разгара ѝ.

Стискаме палци на учените от Yale и на продължаващата битка с невродегенеративните заболявания.

Източник: ScienceDaily