Problema bolilor cardiace pe care nu o rezolvăm
Permiteți-mi să vă spun ceva care vă va surprinde probabil: bolile cardiace rămân principala cauză de deces la nivel mondial, iar unul dintre principalii factori este ceva despre care mulți dintre noi am auzit, dar cu care încă ne luptăm să îl gestionăm — colesterolul ridicat.
Timp de ani, medicii au prescris statine și alte medicamente pentru a ajuta la scăderea colesterolului LDL (tipul „rău” care înfundă arterele). Dar iată problema — nu toți răspund bine la aceste medicamente. Unii suferă de efecte secundare neplăcute. Alții pur și simplu nu își reduc suficient nivelurile, indiferent cât de fidel iau pastilele.
Așa că, atunci când am auzit despre un nou studiu clinic care folosește tehnologia de editare genetică CRISPR pentru a aborda această problemă la rădăcina sa genetică, m-am entuziasmat cu adevărat. Iar ultimele rezultate? Ele chiar sunt pe măsura așteptărilor.
Un tratament, un an, jumătate din colesterol
Clinica Cleveland a publicat recent date de urmărire dintr-un studiu de fază 1 care testează o terapie bazată pe CRISPR numită CTX310. Și sincer, cifrele sunt destul de remarcabile.
Cincisprezece pacienți cu tulburări lipidice refractare au primit o singură perfuzie cu acest tratament experimental. În următoarele douăsprezece luni, cercetătorii au urmărit nivelurile lor de colesterol și trigliceride.
Rezultatele? Participanții care au primit doza cea mai mare au înregistrat o scădere medie a colesterolului LDL cu 52,5% — iar trigliceridele lor au scăzut cu 47,8%. Acestea nu au fost nici fluctuații temporare. Reducerile s-au menținut constante pe parcursul întregului an.
Nu au fost raportate efecte secundare grave. Acest lucru este enorm când vorbim despre o abordare complet nouă a tratamentului.
Cum funcționează, de fapt, acest lucru?
Mă bucur că ați întrebat, pentru că aceasta este partea interesantă.
CTX310 este conceput pentru a viza o genă specifică din ficat numită ANGPTL3. Această genă joacă un rol cheie în modul în care organismul reglează grăsimile care circulă în sânge. Prin „dezactivarea” acestei gene, terapia CRISPR ajută organismul să elimine mai mult colesterol și trigliceride.
Gândiți-vă la acest lucru ca la corectarea unei greșeli tipografice în manualul de instrucțiuni al organismului. Nu puteți schimba cartea cu care s-au născut celulele dumneavoastră, dar CRISPR permite oamenilor de știină să facă corecturi precise la anumite pasaje.
Tratamentul este administrat sub forma unei perfuzii unice, ceea ce este sincer uimitor când te gândești la acest lucru. O singură vizită la clinică și, potențial, ani de îmbunătățire a markerilor de sănătate cardiacă? Aceasta ar fi o schimbare masivă față de rutina zilnică de pastile pe care muli oameni se bazează în prezent.
Ce înseamnă (și ce nu înseamnă) încă
Înainte de a începe să ne entuziasmăm prea mult, să punem puțin frâna. Acesta a fost un studiu mic — au participat doar 15 persoane. Rezultatele sunt extrem de promițătoare, dar știința avansează lent din motive întemeiate. Avem nevoie de studii mai ample pentru a confirma aceste constatări și pentru a detecta orice efecte secundare rare care nu ar apărea într-un grup mic.
Echipa de cercetători planifică deja un program de urmărire pe 15 ani pentru a monitoriza siguranța pe termen lung, ceea este exact tipul de abordare atentă pe care ar trebui să o dorim când vine vorba de terapiile de editare genetică.
Cercetătorii menționează, de asemenea, că pacienții din acest studiu aveau tulburări lipidice genetice care nu răspundeau bine la medicamentele existente. Nu este încă clar cum se vor trad