Miksi nykyiset lääkkeet eivät toimi?
Tämä yllätti minut täysin: valtaosa lääkkeistä, joita käytetään esimerkiksi Alzheimerin ja Parkinsonin tautiin, eivät itse asiassa yllä solujen sisälle. Siellä nämä sairaudet kuitenkin alkavat.
Ajattele asiaa näin: nykyiset lääkkeet ovat kuin palomiehiä, jotka yrittävät sammuttaa rakennuspaloa kadulta käsin. Jotain hyötyä siitä ehkä on, mutta varsinainen toiminta tapahtuu aivan muualla.
Vasta-aineet ovat loistavia taistelemaan tauteja vastaan solujen ulkopuolella. Mutta hermosoluja rappeuttavat sairaudet? Ne alkavat solujen sisällä. Tämä on ollut valtava haaste uusien hoitojen kehittämisessä.
Intrabodit: Pienet soturit, jotka pääsevät perille
Tutkijat ovat nyt kehittäneet jotain todella jännittävää. He kutsuvat näitä uusia molekyylejä intrabodeiksi. Kyseessä on vasta-aineiden fragmentit, jotka on suunniteltu uudelleen toimimaan ihmisen solujen sisällä.
Vertauksena: tavalliset vasta-aineet ovat kuin merikaloja, jotka selviytyvät vain meressä. Intrabodit ovat samaa perhettä, mutta ne on mukautettu elämään makeassa vedessä. Sama perusidea, täysin erilainen ympäristö.
Tohtori Caitlin O'Shean ja tohtori Gareth Wrightin tutkimusryhmä löysi ratkaisun yllättävän yksinkertaisesta asiasta: sähköisestä varauksesta. Solujen ulkopuolella toimivat vasta-aineet ovat kuin vääränlaisissa kengissä sisällä liikuttaessa. Ne paakkuuntuvat ja hajoavat.
Tekoäly suunnittelijana
Tässä kohtaa asiat toden teolla kiinnostavat. Tutkijat eivät vain löytäneet tätä varausongelmaa — he käyttivät tekoälyä suunnitellakseen tuhansia vasta-aineita uudelleen.
He ottivat 672 erilaista vasta-ainetta ja muokkasivat niitä molekyylitasolla ohjelmistolla, jonka kehitti Nobel-palkitun David Bakerin tiimi. Tuloksena syntyi "äärimmäisen vakaita" intrabodeja, jotka pystyvät toimimaan solujen sisällä ja tarttumaan tauteja aiheuttaviin proteiineihin.
"Tutkimme miljoonien vasta-aineiden ominaisuuksia ja vertasimme niitä solujen sisältä löytyviin ihmisproteiineihin. Saimme selville, että vasta-aineilla on yleensä väärä varaus solujen sisällä selviytymiseen." — tohtori Caitlin O'Shea
Mitä tämä tarkoittaa miljoonille?
Puhutaanpa mittakaavasta. Alzheimer, Parkinson, Huntington ja liikehermojen sairaus koskettavat pelkästään Isossa-Britanniassa yli miljoonaa ihmistä. Maailmanlaajuisesti puhumme kymmenistä miljoonista ihmisistä, joiden elämä mullistuu näiden tautien myötä. Rakentavaa kyllä: parannuskeinoja ei ole olemassa.
Nämä sairaudet aiheuttavat muistin heikkenemistä, lihaskoordinaation menetystä ja lopulta kuoleman. Löytää molekyylejä, jotka pystyvät vuorovaikuttamaan näitä tauteja aiheuttavien proteiinien kanssa niiden luonnollisessa ympäristössä solujen sisällä — se on ollut yksi lääketieteen suurimmista haasteista.
Se innostavin osuus: olemassa olevan hyödyntäminen
Tämä tutkimus herätti minussa todella mielikuvituksen. Tutkijat uskovat, että heidän löydöksensä voi avata oven miljoonille vasta-aineille, jotka on kehitetty vuosikymmenten aikana. Sen sijaan, että aloitettaisiin aina alusta, voitaisiin olemassa olevia vasta-aineita muokata uusiin tarkoituksiin.
Se on kuin huomaisi, että sama auton alusta toimii sekä kilpa-autona, katumaasturina että pakettiautona. Perusta on valmiina — sitä vain muokataan oikeaan ympäristöön.
Toive, mutta jalat maassa
Olen rehellinen: tämä tutkimus on varhaisessa vaiheessa. Intrabodit on luotu ja testattu, mutta todennäköisesti vuosia kuluu ennen kuin tiedetään, voisivatko niistä tulla oikeita hoitoja potilaille. Tiede on hidas. Näin se vain on, kun labradoratoriolöydökset muuttuvat lääkkeiksi.
Mutta mahdollisuudet ovat aitoja. Tohtori Brian Dickie MND-yhdistyksestä tiivisti asian hyvin: "Tämä on merkittävä edistysaskel yhden keskeisen haasteen voittamisessa — se on estänyt vasta-aineiden kehittämisen hermosoluja rappeuttavien tautien hoidoiksi."
Hän mainitsi myös jotain, mikä sai hymyilemään: intrabody-tieteen yhdistäminen kehittyviin geeniterapiatekniikoihin. Se on kuin kaksi suosikkijoukkueistoa päättäisi liittoutua.
Kaiken kaikkiaan
Se mikä tekee tästä tutkimuksesta kiehtovan, ei ole pelkästään tiede — se on lähestymistapa. Sen sijaan, että aloitettaisiin aina alusta, opimme hyödyntämään sitä, mitä luonto on jo antanut. Opettamme olemassa olevia molekyylejä uusiin temppuihin.
Ja mikä parasta, tutkijat tarjoavat nämä uudelleen suunnitellut molekyylit ilmaiseksi muiden tiedemiesten käyttöön. Sellainen yhteistyön henki oikeasti vie lääketiedettä eteenpäin.
Onko tämä parannuskeino? Ei. Mutta se on aito edistysaskel — ja joskus tiede tarvitsee juuri sellaisia askeleita matkalla kohti jotain suurempaa.
Lähde: ScienceDaily