Sydänsairausongelma, jota emme ratkaise
Haluan kertoa teille jotain, mikä saattaa yllättää: sydänsairaus on edelleen maailman suurin kuolinsyy, ja yksi suurimmista syyllisistä on jokin, mistä monet olemme kuulleet, mutta jota silti kamppailemme hallita – korkea kolesteroli.
Lääkärit ovat vuosien ajan määränne statiineja ja muita lääkkeitä auttamaan LDL-kolesterolin (valtimot tukkivan ”pahan” kolesterolin) alentamisessa. Mutta tässä on se juttu – kaikki eivät reagoi hyvin näihin lääkkeisiin. Jotkut kärsivät ikävistä sivuvaikutuksista. Toiset eivät yksinkertaisesti saa arvojaan laskemaan tarpeeksi alas, olipa kuinka tunnollinen lääkkeiden ottamisessa.
Kun sitten kuulin uudesta kliinisestä kokeesta, jossa CRISPR-geenieditointiteknologiaa käytetään hyökkäämään tähän ongelmaan sen geneettiselle juurelle, innostuin aidosti. Ja uusimmat tulokset? Ne todellakin täyttävät odotukset.
Yksi hoitokerta, yksi vuosi, puolet kolesterolista
Cleveland Clinic julkisti juuri seurantadataa faasi 1 -kokeesta, jossa testattiin CRISPR-pohjaista hoitoa nimeltä CTX310. Ja rehellisesti sanottuna numerot ovat melko huomattavia.
Viisitoista potilasta, joilla oli sitkeitä lipidihäiriöitä, sai yksittäisen infuusion tätä kokeellista hoitoa. Seuraavan kahdentoista kuukauden aikana tutkijat seurasivat heidän kolesterolinsa ja triglyseridien tasojaan.
Tulokset? Osallistujat, jotka saivat korkeimman annoksen, näkivät LDL-kolesterolinsa laskevan keskimäärin 52,5 % – ja triglyseridien laski 47,8 %. Nämä eivät olleet tilapäisiä piikkejä. Alennukset pysyivät vakaana koko vuoden ajan.
Vakavia sivuvaikutuksia ei raportoitu. Se on valtava juttu, kun puhutaan aivan uudesta lähestymistavasta hoitoon.
Miten tämä itse asiassa toimii?
Olen iloinen, että kysyitte, koska tämä on se jännittävä osa.
CTX310 on suunniteltu kohdistumaan tiettyyn maksassanne olevaan geeniin, jota kutsutaan ANGPTL3:ksi. Tämä geeni on keskeisessä roolissa siinä, miten kehosi säätelee veressä kiertäviä rasvoja. Kun tämä geeni käytännössä ”kytketään pois”, CRISPR-hoito autaa kehoa poistamaan enemmän kolesterolia ja triglyseridejä.
Ajatelkaa sitä kuin korjaisitte kirjoitusvirheen kehon ohjekirjassa. Ette voi vaihtaa sitä kirjaa, johon solut ovat syntyneet, mutta CRISPR mahdollistaa tieteentekijöille tarkat korjaukset tiettyihin kohtiin.
Hoito annetaan kertaluonteisena infuusiona, mikä on rehellisesti sanottuna melko hämmästyttävää, kun sitä ajattelee. Yksi käynti klinikalla, ja mahdollisesti vuosia parempia sydänterveysmarkkereita? Se olisi valtava muutos verrattuna päivittäiseen pillerirutiiniin, josta monet ihmiset nykyisin ovat riippuvaisia.
Mitä tämä tarkoittaa (ja mitä ei) vielä
Ennen kuin alamme innostua liikaa, jarrutetaan hieman. Tämä oli pieni koe – vain 15 ihmistä osallistui. Tulokset ovat uskomattavan lupaavia, mutta tiede etuu hitaasti syystä. Tarvitsemme suurempia tutkimuksia vahvistaaksemme nämä havainnot ja havaitaksemme mahdolliset harvinaiset sivuvaikutukset, jotka eivät välttämättä näkyisi pienessä ryhmässä.
Tutkimusryhmä suunnittelee jo 15 vuoden seurantaohjelmaa pitkän aikavälin turvallisuuden varmistamiseksi, mikä on juuri sitä huolellista lähestymistap